Ingen effekt av behandlingar i ACTHYF-studien

Forskare i Frankrike har nu publicerat sina resultat från den kliniska Fas 3-studien ACTHYF.

Syftet med studien var att fastställa om Folinic Acid (en form av folsyra) och sköldkörtelhormon L-tyroxin (Levaxin), tillsammans eller var för sig, har positiv effekt på den psykomotoriska utvecklingen hos små barn med Downs syndrom.

Bakgrunden var att en tidigare studie av Folinic Acid hade visat en positiv effekt på den mentala utvecklingen för de deltagare som (oberoende av studien) behandlades med sköldkörtelhormon samtidigt.

ACTHYF var en dubbel-blind, randomiserad kontrollerad studie i Fas 3, utförd i Paris. 175 barn med Downs syndrom i åldern 6-18 månader påbörjade 12 månaders behandling med antingen Folinic Acid eller L-tyroxin eller Folinic Acid+L-tyroxin eller placebo. En del barn fick avbryta behandlingen på grund av förhöjda nivåer av tyroidea-stimulerande hormon (TSH). 143 barn fullföljde behandlingen. Före och efter behandlingen mättes den generella utvecklingskvoten (GDQ) i Griffiths Mental Development Scale, där bedömningar av grovmotorik, finmotorik, visuell perception, språk och kommunikation, social och emotionell utveckling ingår. Utvecklingen av GDQ i de tre behandlingsgrupperna skiljde sig inte signifikant från placebo-gruppen.

Slutsatsen är att studien inte stöder hypotesen att L-tyroxin och/eller Folinic Acid förbättrar utvecklingen hos små barn med Downs syndrom.

Läs mer:

Thyroid hormone and folinic acid in young children with Down syndrome: the phase 3 ACTHYF trial. (2019, Jul: Mircher C, Sacco S, Bouis C, Gallard J, Pichot A, Le Galloudec E, Cieuta C, Marey I, Greiner-Mahler O, Dorison N, Gambarini A, Stora S, Durand S, Polak M, Baruchel A, Schlumberger E, Dewailly J, Azar-Kolakez A, Guéant-Rodriguez RM, Guéant JL, Borderie D, Bonnefont-Rousselot D, Blondiaux E, Ravel A, Sturtz FG., PMID31281181)

Relaterat på Svenska Downföreningens hemsida:

På väg mot behandling av Trisomi 21 (Jan 2016)